Título

O Uso de Eculizumab no Tratamento de Hemoglobinúria Paroxística Noturna: Relato de Caso

Fundamentação/Introdução

De acordo com Arruda, 2010, a Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é causada pela expansão clonal não-maligna de células que adquiriram mutações somáticas no gene da fosfaditilinositolglicana classe-A, localizado no cromossomo X10-12. Estas mutações resultam no bloqueio precoce da síntese de âncoras de glicosil-fosfaditilinositol, responsáveis por manter aderidas à membrana plasmática proteínas com funções específicas.

Objetivos

Analisar os efeitos do tratamento e prognóstico em paciente com HPN em uso de Eculizumab, verificando se há melhora em seu quadro clínico e, consequentemente, em sua qualidade de vida.

Delineamento/Métodos

Homem, 30 anos, dispneico ao repouso e artrálgico, apresentou pancitopenia assintomática e Síndrome Mielodisplásica Hipoplásica confirmada por Mielograma e Biópsia de Medula Óssea há sete anos, com necessidade transfusional de hemácias e plaquetas duas vezes/mês. HLA tipado e compatível com irmã, encaminhado ao Transplante de Medula Óssea (TMO) em uso de Eritropoietina 40.000U/semana, G-CSF 300mcg/semana, Exjade 500mg 05comprimidos/dia (20mg/kg/dia) e prednisona 05mg/dia sem resposta clínica e laboratorial ao tratamento. Em avaliação no serviço de TMO, a imunofenotipagem realizada foi compatível com HPN e anemia aplásica, contraindicando o transplante e sugerindo tratamento com Eculizumab.

Resultados

Foram suspensos os medicamentos em uso e iniciado ácido fólico com reavaliação quinzenal, apresentando exames laboratoriais com poucas variações em relação aos seguintes resultados: Hemoglobina (Hb) = 8,5, Hematócrito (Ht) = 27, VCM = 104, Leucócitos (GB) = 2500, Segmentados = 54%, Linfócitos = 34%, Plaquetas = 40.000, Ureia = 16, Creatinina = 0,8, Bilirrubina Total (BT) = 1,49, Bilirrubina Indireta (BI) = 1,28, Desidrogenase Lática (LDH) = 1366, Reticulócitos = 4,6%, Ferritina = 20. Após três anos, o medicamento foi liberado para o paciente. Não apresentou nenhuma sintomatologia após 05 doses de ataque e 05 doses de manutenção do Eculizumab e seus exames laboratoriais evidenciaram Hb = 12, Ht = 36,5, HCM = 34,2, VCM = 104,2, CHCM = 32,8, RDW = 19,5%, GB = 1600, Plaquetas = 62.000, Glicemia = 73,6, Ureia = 26, Creatinina = 0,9, BT = 1,73, BI = 1,49, Bilirrubina Direta = 0,24, LDH = 246,31, Reticulócitos = 1,2%.

Conclusões/Considerações finais

Observou-se melhora significativa na clínica e nos resultados dos exames laboratoriais do paciente posteriormente ao uso do Eculizumab. Dessa forma, mostra-se a importância do medicamento ter ganhado, no ano de 2017, registro da Anvisa.